458
Штучна ДНК допомагає боротися з невиліковним захворюванням
— Технології&Авто
За допомогою ін’єкції штучної ДНК фахівці Університетського коледжу Лондона знайшли спосіб повернути назад розвиток небезпечного генетичного дефекту — хвороби Гентінгтона — або, щонайменше, сповільнити її перебіг.
Хвороба Гентінгтона викликана генетичною мутацією, що призводить до дисфункції білків гентингтонів в мозку, які відіграють важливу роль у комунікації нервових клітин. Пошкоджені білки поступово накопичуються і повільно вбивають нервові клітини мозку. Перші симптоми можуть з’явитися в 30 — 40 років, хвороба швидко прогресує і призводить до летального результату. Ліків проти неї немає.
«Я дійсно вважаю, що це може бути найбільшим проривом в нейродегенеративних захворюваннях за останні 50 років», — говорить Джон Харді, нейробіолог, який не брав участі в дослідженні. Хвороби Альцгемера і Паркінсона також викликаються скупченням в мозку шкідливих білків. Якщо подібним чином можна буде зупинити їх утворення, з’явиться надія на лікування цих захворювань, набагато більш поширених, ніж Гентінгтон.
Суть методу, застосованого британськими вченими, полягає в зміні способу кодування білка. Вони створили відрізок штучної ДНК для перехоплення сигналів мРНК, які розсилає мутований ген. Це блокує виробництво пошкодженого білка і уповільнює розвиток хвороби Гентінгтона або навіть зупиняє його.
В ході невеликого клінічного випробування медики ввели в спинний мозок 46 пацієнтів штучну молекулу, яка перешкодила мутованому гену Гентінгтона виробляти пошкоджений білок. Якщо дія препарату, що отримав назву IONIS-HTTRx, виявиться тривалою, він зможе впоратися з досі невиліковною хворобою, повідомляє Quartz.
За матеріалами: hightech.fm
Поділитися новиною
