Crispr застосують для лікування спадкових захворювань


Crispr застосують для лікування спадкових захворювань

Ще 5 років тому технологія CRISPR була цікава лише купці біологів по всьому світу. За час, що минув відтоді, вона стала однією з найбільш перспективних біотехнологій і магнітом для мільярдних інвестицій. Настав час випробувати можливості CRISPR в медичних дослідженнях з цими пацієнтами.

Як повідомляє The Wired, минулого тижня компанія Crispr Therapeutics, заснована однією з піонерів CRISPR Еммануель Шарпентьє, оголосила про плани почати клінічні випробування. Компанія звернулася до європейських регуляторів з проханням винести рішення про лікування бета-таласемії за допомогою генетичного редагування. Дослідження технології, що дозволяє вносити зміни в клітини-попередники еритроцитів, може початися вже в наступному році. Одночасно Crispr Therapeutics подасть в FDA заявку з приводу ліків для лікування серповидно-клітинної анемії.

Обидва захворювання пов’язані з мутаціями в єдиному гені HBB, що виробляє бета-глобін, субодиницю гемоглобіну. Одна мутація призводить до низького виробництва гемоглобіну; а інша проявляється у спотворенні форми еритроцитів. Обидві хвороби викликають анемію, біль та підвищений ризик зараження інфекціями. Crispr Therapeutics розробила спосіб лікувати їх одним способом.

Можна було б очікувати, що метою терапії буде ген HB, але дослідники пішли іншим шляхом. Вони посилювали експресію іншого гена, який відповідає за виробництво фетального гемоглобіну. Фетальний гемоглобін служить для переносу кисню між матір’ю і плодом. Його виробництво триває до віку шести місяців, після чого організм переходить на дорослий варіант. Лікування, розроблене Crispr Therapeutics, полягає в простому знятті заборони на виробництво фетального гемоглобіну.

Із зразка крові пацієнта виділяються кровотворні стовбурові клітини пацієнта. Потім через них пропускається електричний заряд, що дозволяє частинкам Crispr проникати в клітини і включати потрібний ген. Щоб звільнити місце для відредагованих стовбурових клітин, існуючі клітини кісткового мозку пацієнта знищуються випромінюванням або високими дозами хімічних препаратів. Протягом тижня після введення нові клітини знаходять шлях у кістковий мозок і починають виробляти еритроцити з ембріональним гемоглобіном.

  • i

    Якшо Ви помітили помилку, виділіть необхідну частину тексту й натисніть Ctrl+Enter, щоб повідомити про це нам.

Дивись також
Топ новини
Обговорюють

Читають

В Контексті Finance.ua