Генну терапію хвороби сітківки очей схвалено в США


Генну терапію хвороби сітківки очей схвалено в США

Ще один різновид генної терапії отримав схвалення Управління з санітарного нагляду США (FDA) — препарат Luxturna призначений для лікування рідкісного спадкового захворювання сітківки, амавроза Лебера. Вартість терапії поки що не розголошується.

Амавроз Лебера проявляється на перших місяцях життя і призводить до ослаблення або повної втрати зору через мутацію гена RPE65, відповідального за вироблення світлочутливих клітин. Нова терапія здійснюється наступним чином: здорова версія гена RPE65 прикріплюється до генетично модифікованого нешкідливого вірусу, який потім вводиться в око пацієнта. Клітини сітківки починають виробляти відсутній білок.

У серпні FDA схвалило першу генну терапію Kymriah, яка діє на деякі види раку і дозволяє імунним клітинам знищувати злоякісну пухлину. Luxturna, з іншого боку, стала першою генною терапією, дозволеною в США, яка виправляє відсутні або мутовані гени, замінюючи їх здоровими, повідомляє New Atlas.

«Я впевнений, що генна терапія стане основним видом лікування і, можливо, позбавить нас від більшості руйнівних і стійких захворювань», — говорить спеціальний уповноважений FDA Скотт Готліб.

Радість від появи нового виду лікування небезпечного спадкового захворювання затьмарює питання комерціалізації цього препарату. Компанія-виробник Spark Therapeutics вирішила не розголошувати вартість однієї дози нових ліків до початку 2018 року. Ймовірно, робить висновок MIT Technology Review, вона настільки висока, що компанія не наважується писати про це відкрито. Цілком можливо, що одна доза коштує більше $1 млн. Проблема в тому, що таке лікування може знадобитися на рік не більше ніж десяти жителів США. Настільки маленький ринок не в змозі окупити витрати на розробку і виробництво навіть при дуже високій ціні препарату.

  • i

    Якшо Ви помітили помилку, виділіть необхідну частину тексту й натисніть Ctrl+Enter, щоб повідомити про це нам.

Дивись також
В Контексті Finance.ua